ROMA, 7 luglio - "Ci sono evidenze in laboratorio che il protocollo per la cura di Charlie Gard può funzionare". E' quanto scritto in una lettera su carta intestata dell'Ospedale di Roma Bambin Gesù indirizzata al Great Ormond Street Hospital. Il testo del documento, in cui si chiede ufficialmente ai medici inglesi di poter somministrare la terapia al bimbo, è stato postato dalla zia del piccolo sul profilo Facebook di sostegno, Charlie's Army.
Gli esperti della equipe internazionale che ha redatto il documento propongono una terapia a base di deossinucleosidi, delle molecole simili ai "mattoni" del Dna. Nel documento dimostrano che queste molecole sono in grado di superare la barriera emato-encefalica, quella che separa i vasi sanguigni dal cervello, e quindi avere effetto sull'encefalopatia che ha colpito il piccolo. "Esistono evidenze scientifiche - scrivono - a sostegno del fatto che i deossinucleotidi esogeni applicati a cellule umane con mutazione RRM2B in coltura, accrescono la replicazione e favoriscono il miglioramento della sindrome da deplezione del DNA".
La mutazione a cui si riferiscono i medici è la stessa che colpisce il piccolo. "Siamo consapevoli - concludono gli esperti - del fatto che la terapia con deossinucleotidi per il deficit RRM2B sia sperimentale e, in teoria, dovrebbe essere testata su modelli murini. Tuttavia, non c'è tempo sufficiente per svolgere questi studi e giustificare il trattamento per Charlie Gard, che è affetto da una grave encefalopatia dovuta a mutazioni RRM2B. Alla luce di questi importanti nuovi risultati riguardanti la biodisponibilità dei deossinucleotidi somministrati per via esogena nel sistema nervoso centrale, chiediamo rispettosamente che questa terapia possa essere somministrata a Charlie Gard".
Un ospedale di New York si offre di aiutare Charlie - Il New York Presbyterian Hospital/Columbia University Medical Center si è offerto di curare il piccolo Charlie con una terapia sperimentale negli Stati Uniti, studiata proprio per la sindrome da deplezione del Dna mitocondriale. Non ci sono barriere legali che impediscano il trasferimento e sarebbe possibile trasportare il bambino in modo totalmente sicuro. I ricercatori della Columbia University hanno già sperimentato il trattamento proposto per Charlie su un bambino di Baltimora, Art Estopinan Jr., che soffre della stessa malattia. Il bambino statunitense aveva diciotto mesi quando, nel 2012, gli venne diagnosticata la sindrome del Dna mitocondriale. Oggi Art, grazie alla cura sperimentale, muove alcuni arti, anche se ancora non può camminare. I genitori di Charlie hanno già raccolto circa 1,7 milioni di dollari per pagare il trattamento e volare negli Stati Uniti.
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